AI“尝百草” 生物医药迈向“智造”

11月28日，江苏省数据局正式公布2025年数字经济创新发展典型案例名单，其中，由位于中国（江苏）自由贸易试验区南京片区的生物医药公共服务平台建设“基于多模态健康医疗大数据和国产智能算力的AI＋制药融合创新公共服务平台”（简称“AI+制药平台”）成功入选。这也是对江北新区（南京片区）在数字经济领域创新实践的高度认可。

“AI+制药平台”致力于将计算机辅助药物设计（CADD）与人工智能药物发现与设计（AIDD）技术相融合，构建覆盖靶标发现与验证、先导化合物发现与优化、药物上市后再评价等药物研发关键环节的干湿闭环药物研发体系，为区域基础科研与产业发展提供数据、算力及算法支撑。

前不久，东南大学附属中大医院肾内科王彬教授团队在某顶级期刊发表论文，首次报道了ATP6V0A4基因的功能获得性突变引起的肾小管碱中毒病例。其中，“AI+制药平台”全流程深度参与，并从200余万个小分子化合物库中，虚拟筛选发现了目标化合物，有效缩短了研发周期。

该平台的“秘密武器”在于创新构建了“干湿结合”的闭环研发体系，为企业提供“干实验”与“湿实验”服务。

“干实验”即计算生物学实验，让AI在虚拟环境中“尝百草”进行初筛，减少后续环节的盲目性，提升针对性；“湿实验”则是在高标准实验室进行传统生物学验证。

在某罕见病药物研发项目中，平台从百万级的数据库中进行分子筛选，仅用了30多天就筛选出具有潜在活性的分子。而在传统的研发模式下，完成同样的筛选工作可能需要数年时间。经过后续的湿实验验证，这些分子展现出了良好的活性，大幅为项目节省了成本、提高了效率。

AI提升新药研发效率的关键，在于其强大的关系发现与计算能力，而这离不开高质量大数据的支撑。

依托国家健康医疗大数据（东部）中心，平台实现江苏省8000余万人的公卫临床诊疗数据、20PB多组学数据以及千万级化合物数据资源统一汇聚。针对不同的场景，可以筛选出不同的数据集进行数据训练。来自现实中的大数据样本，也让AI的模型更加准确。

自平台建设以来，已与130余家企事业单位在药物/药械真实世界研究、智慧/精准医疗研发、药物发现等应用场景开展合作，助力科研团队发现多个疾病新靶点和新活性分子，整体降低企业研发成本超千万元。江北新区（南京片区）也将继续深化数字技术与生物医药产业的融合，为生物医药产业的数字化转型升级和高质量发展贡献更多力量。

全国高校生物医药南京转化分中心